Прорывное лекарство от деменции пытается остановить заболевание
Австралийская биотехнологическая компания Filamon Limited, разрабатывающая передовые противовоспалительные препараты, объявила о прорыве в лечении деменции. Препарат ALPHA-003 предназначен для сохранения структуры жизненно важных клеток мозга и их защиты от разрушения, вызванного воспалением.
У здоровых нейронов белок тау стабилизирует микротрубочки — важнейшие трубчатые структуры, которые вместе с нейрофиламентами поддерживают форму нейронов и обеспечивают их механическую поддержку. Однако изменённый тау-белок может образовывать токсичные агрегаты — клубки, разрушающие эти ключевые структуры. Это явление характерно для ряда заболеваний, известных как тауопатии, включая деменцию, болезнь Альцгеймера и хроническую травматическую энцефалопатию (ХТЭ).
«Основная проблема большинства форм деменции — разрушение микротрубочек, структурного элемента клеток мозга»,
поясняет доцент Киран Скотт, профессор онкологии в Университете Западного Сиднея и соучредитель Filamon.
«Эти длинные полые трубки жизненно важны для нормального функционирования мозга. При деменции микротрубочки разрушаются, что приводит к гибели клеток мозга».
По словам Скотта, ранее не существовало метода предотвращения разрушения микротрубочек. ALPHA-003 способен стать первым таким препаратом, стабилизируя два главных компонента клеток мозга — тау и нейрофиламенты, защищающие микротрубочки от повреждений.
ALPHA-003 предотвращает воспаление мозга, связываясь с тау и нейрофиламентами, обеспечивая защиту микротрубочек. Препарат был разработан с использованием технологий глубокого обучения и компьютерного дизайна лекарств в Австралии. Изначально он разрабатывался как общий противовоспалительный препарат, подавляющий действие фермента hGIIA, играющего важную роль в воспалительных процессах. Но учёные Filamon обнаружили его потенциал в лечении нейровоспалений.
Препарат также стал результатом личной мотивации. Соучредитель компании, профессор Грэм Келли, отметил, что пережил трагедию, наблюдая, как его близкий друг, полный энергии, превратился в тень самого себя, потеряв способность узнавать окружающих.
Предварительные исследования показывают, что ALPHA-003 эффективен. Препарат способен преодолевать гематоэнцефалический барьер, воздействуя на клетки мозга. Filamon планирует провести клинические испытания ALPHA-003 в 2026 году.